Elexacaftor più Tezacaftor più Ivacaftor ( Kaftrio ) è un regime modulatore del regolatore della conduttanza transmembrana della fibrosi cistica ( CFTR ) a tripla combinazione che si è dimostrato gene ...
La fibrosi cistica è causata da mutazioni nel gene che codifica per la proteina CFTR ( regolatore di conduttanza transmembrana della fibrosi cistica ), e quasi il 90% dei pazienti ha almeno una copia ...
Ivacaftor ( Kalydeco ) è generalmente sicuro ed efficace nei pazienti di età pari o superiore a 2 anni affetti da fibrosi cistica e con mutazioni CFTR specifiche. È stato valutato il suo utilizzo nei ...
I pazienti con fibrosi cistica ( CF ) che hanno ricevuto Ivacaftor ( Kalydeco ), un modulatore del regolatore di conduttanza transmembrana ( CFTR ), hanno rischi significativamente più bassi di morte, ...
