Dornase alfa ( DNase; Pulmozyme ) è uno dei più comuni trattamenti per la fibrosi cistica ed è spesso usato per molti anni.
Tuttavia, gli studi non hanno valutato l'efficacia dell'impiego prolungato.
Sono stati utilizzati i dati del Registro CF ( Cystic Fibrosis ) del Regno Unito per studiare gli effetti di uno, due, tre, quattro e cinque anni di uso di Dornase alfa sulla funzione polmonare, per capire se i benefici dell'uso a breve termine del trattamento siano sostenuti a lungo termine.
Sono stati analizzati i dati di 4.198 persone nel Registro CF UK dal 2007 al 2015.
Sono stati stimati gli effetti dell'uso di Dornase alfa a lungo termine sulla percentuale predetta di FEV1( ppFEV1 ) e si è valutato se l'effetto differisse dalla ppFEV1 all'inizio del trattamento o per età.
Considerando la popolazione nel suo insieme, non vi è stato alcun effetto significativo per l'uso di Dornase alfa per un anno.
La variazione di ppFEV1 in un anno è stata pari a -0.1% nei pazienti trattati rispetto a quelli non-trattati ( P=0.51 ) e questo non è cambiato con l'uso a lungo termine.
Tuttavia, il trattamento è stato considerato più utile nei pazienti con più bassa funzione polmonare ( p minore di 0.001 ); pazienti con ppFEV1 minore del 70% all'inizio del trattamento hanno mostrato un aumento della funzionalità polmonare nell'arco di un anno che è stato sostenuto fino a cinque anni.
L'effetto stimato della Dornase alfa non è dipeso dall'età ( P=0.35 ).
In conclusione, Dornase alfa ha migliorato la funzione polmonare in individui con ridotta funzionalità polmonare, apportando un cambiamento radicale nella funzione polmonare, ma senza cambiamenti nella pendenza del declino.
Non ci sono prove di un beneficio nella funzionalità polmonare in coloro che iniziano il trattamento con ppFEV1 superiore al 70%. ( Xagena2018 )
Newsome SJ et al, J Cyst Fibros 2018; Epub ahead of print
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